Cas unique au monde! Pour la toute première fois, une association à but non lucratif reçoit l’autorisation de produire des médicaments. Retour sur un projet ambitieux porté par l’Association Française contre les Myopathies  (AFM).

  • A Evry, l’AFM insvestit dans la recherche sur les myopathies.

Une petite révolution est en marche dans le milieu médical et pharmaceutique. En février dernier, une structure de recherche lancée par l’Association Française contre les Myopathies (AFM), popularisée par le Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique. L’enjeu : plancher sur la fabrication de traitements pour certaines maladies génétiques rares, qui représentent des « marchés souvent trop petits pour les laboratoires traditionnels » rapportait hier Frédéric Revah, directeur général de Généthon, en présentant pour la première fois publiquement ce projet au quotidien « La Tribune ».

Lancement d’essais thérapeutiques l’année prochaine

« Généthon Bioprod », c’est le nom de ce nouveau laboratoire pharmaceutique, « bras armé » de l’AFM. Il vient d’investir 28 millions d’euros pour l’installation de ses locaux à Evry et se déclare déjà prêt à lancer au moins 5 essais cliniques pour des traitements de maladies rares. Les premiers lots devraient être produits dès 2012 et permettront de mettre en place des essais cliniques en phases I et II pour soigner des pathologies aussi diverses que la myopathie de Duchenne ou des maladies du système immunitaire, de la rétine ou du foie.

Si quelques traitements existent déjà pour certaines maladies génétiques, ceux-ci font appel à des protéines recombinantes et doivent être administrés pendant plusieurs années aux patients avant d’ atteindre leur objectif thérapeutique. Mais « Généthon bioprod » souhaite innover en testant une technique de « chirurgie du gène » pour remplacer le gène déficient. Cette technique très ambitieuse et complexe est aussi très coûteuse, le montant d’un seul lot clinique s’élevant entre 400.000 et 500.000 euros.

Trouver des solutions de financement pour pérenniser la recherche

Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM, explique ainsi que « les besoins financiers s’élèvent à un milliard d’euros pour les six prochaines années » et pour l’heure, le Généthon ne bénéficie que de 30 millions d’euros de budget annuel.  Mais Frédéric Revah reste optimiste et pense pouvoir compter sur le soutien de grands laboratoires pharmaceutiques pour travailler en partenariat. Selon lui « le besoin de relais de croissance des grands laboratoires joue en la faveur du Généthon ».

Pour l’heure le britannique GSK, qui commercialise depuis 2010 des médicaments traitant certaines maladies orphelines ou l’Institut Mérieux, avec lequel le Généthon participe déjà au programme de recherche Adna, sont évoqués comme partenaires potentiels. Contactés mercredi par La Tribune, les deux laboratoires se déclarent ouverts quant à une future collaboration.

Cependant, Laurence Tiennot-Herment souligne bien : « notre but est que les médicaments aillent au patient le plus vite possible. Mais nous souhaitons rester un outil d’intérêt général au service de la France ». Un message auquel les grands laboratoires privés ne sont pas forcément sensibles. L’AFM reste donc vigilante sur les conditions de poursuites du projet.


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