Alors que la 28ème édition du Téléthon se déroulera les 5 et 6 décembre prochains, une conférence sur l’évolution des recherches scientifiques organisée par l’Université d’Evry s’est intéressé à une question cruciale pour les donateurs : comment leur argent est-il concrètement utilisé ?

« Grâce au Téléthon, ma fille voit des choses qu’elle n’avait jamais vues. ». Voici ce que l’on peut lire sur l’une des nouvelles affiches destinées à faire la promotion de l’événement. Et cette fille dont il est question, c’est Mouna. Atteinte d’une maladie orpheline grave de la rétine, l’amaurose congénitale de Leber, qui touche actuellement une centaine de patients en France, elle fait désormais partie des 200 heureux bénéficiaires d’un traitement par thérapie génique dans le monde. Et ce, en partie grâce aux recherches du laboratoire de thérapie génique translationnelle des maladies neuromusculaires et rétiniennes situé à Nantes. Depuis sa création en 1996, ce laboratoire dispose d’un appui financier de taille de la part de l’AFM Téléthon. Les dons des dix dernières années ont notamment permis de financer à hauteur de 2,6 millions d’euros les recherches destinées à élaborer un traitement par thérapie génique afin de vaincre la maladie rare de Mouna. Et même s’il aura fallu plus de dix ans pour arriver à un essai clinique à Nantes, le jeu en valait bien la chandelle.

Mais les avancées scientifiques ne s’arrêtent pas là. L’argent des donateurs sert également à subventionner les recherches du Généthon, situé dans la commune d’Evry. Et la contribution est loin d’être insignifiante puisqu’elle représente environ 80% du budget global du Généthon chaque année (soit l’équivalent de 24,3 millions d’euros en 2012). Ainsi, le Centre de Recherche d’Evry a pu développer des traitements par thérapie génique pour tenter d’éradiquer le syndrome de Wiskott Aldrich, un déficit immunitaire grave qui concerne seulement 40 cas en France. Seul point noir dans le paysage, il aura tout de même fallu patienter pas moins de dix ans pour que les recherches, qu’il s’agisse de maladies oculaires rares ou de maladies orphelines affectant le système immunitaire, aboutissent à un traitement efficace.

Toutefois, d’autres Centres de Recherche aux projets tout aussi prometteurs, à l’image du Centre de Recherche sur l’intensification du traitement du diabète destiné à mettre au point des moyens afin d’alléger le quotidien des patients diabétiques, n’ont pas encore la chance de bénéficier des dons du Téléthon. Quant aux heureux chanceux, l’argent récolté cette année déterminera le budget de leurs recherches pour l’année à venir.